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Enfermedades Raras

Enfermedades Raras. 26 de noviembre de 2020

Alnylam recibe la aprobación de Lumasiran en la Unión Europea para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 en todos los grupos de edad

Lumasiran es la primera terapia aprobada para el tratamiento de la hiperoxaluria primaria tipo 1 y la única probada para reducir los niveles de oxalato nocivos que impulsan la progresión de la enfermedad
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Enfermedades Raras. 25 de noviembre de 2020

AELIP reclama la inclusión en el Sistema Nacional de Salud del único tratamiento disponible para pacientes con lipodistrofias tras ser rechazado en la prestación farmacéutica

La metreleptina, único tratamiento aprobado para los pacientes con lipodistrofias, no ha sido incluido en la prestación farmacéutica tras la resolución negativa de la Comisión Interministerial de Precios Desde la Asociación Internacional de Familiares y Afectados de Lipodistrofias (AELIP), que forma parte de laFederación Española de Enfermedades Raras (FEDER), han trasladado al Ministerio de Sanidad su preocupación y malestar después de conocer la resolución negativa y le instan a cambiar de opinión Las lipodistrofias son una enfermedad poco frecuente que provocan el desarrollo precoz de trastornos metabólicos graves y reducen la calidad y esperanza de vida, siendo 12 años la edad media de fallecimiento en los casos más extremos Juan Carrion, presidente de FEDER, señala que: “Esta realidad es un claro ejemplo de las dificultades que existen en el acceso a un tratamiento en toda la comunidad de enfermedades raras, donde sólo el 5% de ellas cuentan con uno”
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Enfermedades Raras. 17 de noviembre de 2020

Sanofi Genzyme dona 5.000€ a FEDER para seguir sensibilizando acerca de las Enfermedades Raras

La donación es el resultado de la exitosa acogida de la iniciativa “‘¿Quién es Quién?’ de las Enfermedades Raras”, impulsada por Sanofi Genzyme justo antes de la pandemia para dar apoyo y visibilidad a las personas que viven con alguna patología poco frecuente La sinergia entre Sanofi Genzyme y la Federación Española de Enfermedades Raras permite seguir potenciando la concienciación social en torno a las EERR y trabajando para garantizar un futuro esperanzador a los pacientes y su entorno
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Enfermedades Raras. 10 de noviembre de 2020

El diagnóstico precoz en los pacientes con XLH puede evitar la progresión de las deformidades y mejorar el pronóstico de la enfermedad

La XLH es una enfermedad rara que afecta a aproximadamente 1 de cada 20.000 personas[1]; es un trastorno musculoesquelético2 caracterizado por la pérdida renal de fosfato provocada por un exceso de la hormona FGF23[2].
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Enfermedades Raras. 03 de noviembre de 2020

Pfizer y Sangamo comienzan a administrar giroctocogen fitelparvovec al primer participante en el estudio de fase 3 de esta terapia génica para la hemofilia A

El objetivo primario del estudio es analizar el impacto en la tasa anualizada de sangrado (ABR) durante los 12 meses posteriores al tratamiento con giroctocogen fitelparvovec  La colaboración entre Pfizer y Sangamo respecto a giroctocogen fitelparvovec comenzó en mayo de 2017
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Enfermedades Raras. 27 de octubre de 2020

Pfizer anuncia resultados positivos de fase 3 para la hormona del crecimiento humano de acción prolongada en niños

Los resultados han demostrado una mejora en la carga del tratamiento con una inyección semanal
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Enfermedades Raras. 20 de octubre de 2020

Pfizer lanza en España una nueva indicación para Rapamune®, el único tratamiento farmacológico con eficacia demostrada en LAM

Sirolimus se ha asociado con una reducción de los síntomas y con una mejora en la calidad de vida de pacientes afectadas por linfangioleiomiomatosis (LAM)[i]  La linfangioleiomiomatosis  es una enfermedad pulmonar rara que afecta a mujeres y produce quistes que afectan a vías aéreas, vasos linfáticos y sanguíneos  En España, la LAM tiene una prevalencia estimada de 1 de cada 100.000 mujeres2
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Enfermedades Raras. 07 de octubre de 2020

Pfizer recibe la designación de vía rápida (“fast track”) de la FDA para su terapia génica en investigación para la distrofia muscular de Duchenne

     Esta designación se ha concedido basándose en los datos del estudio de fase 1b que indican que la administración intravenosa de la terapia génica en investigación fue bien tolerada y que los niveles de expresión de distrofina se mantuvieron durante un período de 12 meses en niños con distrofia muscular de Duchenne.      La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética grave, caracterizada por la debilidad y la degeneración muscular progresiva.
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